Mattilsynet: Ny medisin for sjeldne sjukdomar gir for liten helsegevinst

Mattilsynet nektar å gi UiO-professor Jens Pahnke løyve til dyreforsøk for å testa ut ny medisin for personar med dei sjeldne lidingane Huntingtons sjukdom og Battens sjukdom. Grunngjevinga er at dyreforsøka og ein mogleg kur ikkje vil gi ein stor nok helsegevinst for samfunnet. Pahnke har no sendt inn klage. 

FEKK AVSLAG PÅ MEDISINTEST:  – Dette provoserer oss. For dei som har desse sjukdomane lir masse på grunn av dei, og ikkje minst fører sjukdomane til ei stor ekstra bør både for familiane deira og for helsevesenet, seier medisinprofessor Jens Pahnke ved Institutt for klinisk medisin, UiO. 

Foto: UiO

– Det provoserer oss, seier medisinprofessor Jens Pahnke på UiO og Henrik Rasmussen som leier dyreavdelinga ved Oslo universitetssykehus.

Det var oktober i fjor professor Jens Pahnke ved Avdeling for patologi på Det medisinske fakultetet, UiO fekk det første avslaget frå Mattilsynet på å driva med dyreforsøk for å finna fram til medisin som kan kurera pasientar som har dei sjeldne lidingane Huntingtons sjukdom og Battens sjukdom.

Definisjon av dei to sjukdomane: 

Huntingtons sjukdom er ein arveleg, sjeldan sjukdom som er kjenneteikna av unormale kroppsrørsler (chorea) og demens. Sjukdomen startar som regel i 35-50 års alder, heller sjeldan før 20 eller etter 60. Førekomst er i dei fleste europeiske folkegruppene rekna  til 4-8 per 100 000. Sjukdomen er kalla opp etter den amerikanske legen George Huntington.

Battens sjukdom er arveleg og symptoma  er redusert mørkesyn i førskulealderen på grunn av degenerasjon i netthinna. Det fører til at dei blir blinde i løpet av få år. Også den mentale utviklinga stagnerer, og språket vil forsvinna.  Seinare vert det endringar i åtferd, psykotiske episodar og epileptiske anfall.  Dei som blir sjuke, døyr før dei fyller 30 år. Den blei først omtalt av legen Christian Stengel 1826 hos sysken i Røros-traktene.

Det finst inga behandling for dei to sjukdomane.

 (Kjelder: Norsk helseinformatikk, Store medisinske leksikon og Wikipedia)

 

– Begge sjukdomane rammar unge personar og det finst ingen medisin som kan kurera dei. I dag får pasientane berre lindrande behandling. Dei som får den arvelege Huntingtons sjukdom er mellom 30 og 40 år, vil få ukontrollerte rørsler av armar eller bein, men også i resten av kroppen, og sjukdomen gir også psykiatriske forandringar, forklarar Jens Pankhe.

I Nord-Amerika er det 30 000 pasientar med den diagnosen og 150 000 personar vil ha ein genetisk sjanse til å utvikla sjukdomen. I Noreg er det om lag 100 pasientar som har fått den diagnosen og som er i medisinsk behandling. Personane kan leva mellom 10 og 25 år etter diagnosen blei stilt. Fleire veit om dei genetiske forandringane sine, men er enno ikkje sjuke.

Når det gjeld Battens sjukdom så slår den til allereie i barndomen. Den er arveleg og dei som får den mistar synet medan dei er mellom 5 og 8 år.  

– Så mistar dei både tale, minne og motorisk kontroll før dei blir heilt avhengige av rullestol i tenåra. I Europa er det i dag 30 000 personar med sjukdomen. Dei kan bli opptil 30 år, fortel Jens Pahnke.

Har utvikla medisin for Alzheimers sjukdom

Det er pasientar med desse sjeldne sjukdomane medisinprofessor Jens Pahnke ynskjer å utvikla ein medisin til gjennom forskinga si ved Institutt for klinisk medisin på Oslo universitetssykehus og UiO. Tidlegare har han og forskargruppa hans klart å utvikla ein medisin for personar med Alzheimers sjukdom. Men før Jens Pahnke kan bruka det nye medikamentet på menneske, må det først testast ut på dyr som utviklar desse genetiske sjukdomane. Derfor har han søkt om å karakterisera Huntingtons og Battens sjukdom og bruka dei i utprøving av nye moglege medisinar ved forsøksdyravdelinga ved Oslo universitetssykehus. Om dei forsøka er vellykka, vil det vera mogleg å prøva ut det moglege medikamentet på personar.

Om Jens Pahnke får lov til å setja i gang med denne forskinga og lykkast med å få fram eit medikament, kan behandlinga av pasientar med Huntingtons sjukdom og Battens sjukdom bli mykje betre.

– I over 20 år har eg arbeidd med slike hjernesjukdomar. Me har dosert mus med magesonder utan problem sidan 2005, og då har me klart å utvikla legemiddel mot Alzheimers. Og me har lurt på om me ikkje også kunne bruka dei same legemidla mot Huntingtons sjukdom og Battens sjukdom. Og det var akkurat då mora til ei 24 år gammal kvinne med genetisk påvist Huntingtons sjukdom for seks år sidan spurde meg om ho kunne prøva ut Alzheimer-medisinen på dottera si. Behandlingsforsøka i Tyskland var veldig lovande og reduserte alle symptoma, men det var ingen studie, og me hadde ikkje nok vitskaplege bevis, fortel han.

– For å få det til begynte eg å laga slike dyremodellar for utprøving av denne medisinen her etter at eg flytta til Oslo. Då kan me sjå kva forandringar me finn i dyr, kva dosering me skal bruka, slik at me kan ut frå den informasjonen me har, kan utvikla eit legemiddel som kan stansa eller utsetja sjukdomen, noko som var effektivt med den omtalte pasienten. Me har prøvd ut medisinen på Alzheimers demens og me ville berre finna ut om den også fungerer på dei som har Huntingtons sjukdom og Battens sjukdom gjennom forsøk med mus. Grunnen er at den verkar på ein veldig sentral mekanisme i hjernen: blod-hjerne-barrieren. Blod-hjerne-barrieren er forandra ved fleire hjernesjukdomar med demens og motoriske problem, seier han.

– Får negative konsekvensar for samfunnet og familien

Jens Pahnke er svært skuffa over avslaget frå Mattilsynet og har derfor sendt inn ein klage som også Uniforum har fått ein kopi av. Men både Jens Pahnke og leiaren for Forsøksdyravdelinga ved OUS, Henrik Rasmussen, er meir sjokkert over grunngjevinga for avslaget frå Mattilsynet enn avslaget i seg sjølv. I avslaget står det nemleg “Denne sykdommen er svært sjelden så en effektiv behandlingsmetode vil totalt sett ikke gi en stor helsegevinst for samfunnet ...” Avslaget på løyvet er vidare grunngjeve med fylgjande setning:  "Vi minner om at forsøksdyrforskriftens § 13 sier at forsøk som påfører dyrene alvorlig smerte, frykt eller annen belastning som forventes å bli langvarig og ikke kan lindres, er forbudt. Hvis belastningen av disse dyrene overskrider denne grense, skal forsøket ikke gjennomføres". Det er likevel argumentet om at behandlingsmetoden ikkje vil gi ein god nok helsegevinst, som får dei til å reagera sterkast. 

– Dette provoserer oss. For dei som har desse sjukdomane lir masse på grunn av dei, og ikkje minst fører sjukdomane til ei stor ekstra bør både for familiane deira og for helsevesenet. Mange av dei er unge og i starten av livet sitt når dei har fått høyra den dødelege diagnosen dei har fått. Også det gir svært negative konsekvensar for samfunnet og familien, seier Jens Pahnke.

Henrik Rasmussen var ikkje heilt overtydd om prosjektet då han gjorde den første innleiande lokale vurderinga av søknaden om å bruka forsøksdyra til forskinga til Jens Pahnke. Etter nærmare vurdering av søknaden, problemstillinga og fleire samtalar med Jens Pahnke blei han heilt sikker på at dette var eit svært viktig prosjekt.

– Det er mogleg for ein trettiåring å ta inn over seg at han eller ho har ein genetisk sjukdom som ikkje kan kurerast, men korleis skal ein tenåring som får same beskjed, fortona seg på det livet dei vil få etter ein slik beskjed, seier han.

– Mattilsynets forklaring om at forskinga på desse sjukdomane har lite samfunnsnytte, den provoserer voldsamt, voldsamt, seier han med ettertrykk.

Dette er hovudkvarteret til Mattilsynet i Oslo
IKKJE STOR NOK HELSEGEVINST: Mattilsynet gav UiO-professor Jens Pahnke avslag på søknaden om å setja i gang dyreforsøk for å utvikla medisin for pasientar med Huntingtons og Battens sjukdomar.  Avlaget er no anka til andre instans som er hovudkontoret til Mattilsynet på Adamstua i Oslo. (Foto: Ola Sæther) 

I klagen som Jens Pahnke og Henrik Rasmussen og dei andre i forskargruppa har sendt til Mattilsynet, vert det peika på at Mattilsynet i det siste avslaget frå 9. desember har handsama søknaden saman med Forsøksdyrkomiteen utan at forskargruppeleiaren Jens Pahnke er blitt informert om det og utan at han har fått høve til å presentera sine argument for komiteen. Dei viser til at dette strir mot paragraf 33 i Forvaltningslova.  Dei peikar på at Forsøksdyrkomiteen er oppnemnt i samsvar med EU-direktivet om bruk av dyr i forsøk (210/63/EU), som presiserer at ei av oppgåvene til komiteen er å overvaka og revidera styresmaktene si sakshandsaming knytt til søknader om forsøk, og at komiteen ikkje skal involverast i sakshandsaminga av enkeltsøknader.

Jens Pahnke viser til at han tidlegare har utvikla medisin grunnlagt på planteekstraktar som i dag er i bruk på pasientar. Behandlingsprosjektet han no skal starta for å utvikla medisin til pasientar med Huntingtons sjukdom og Battens sjukdom, er støtta både av Helse Søraust, EU og mange internasjonale selskap. Prosjektet inneber altså preklinisk testing av planteekstraktar i dyremodellar for medisin til bruk for pasientar med Huntingtons sjukdom, Battens sjukdom og Alzheimers sjukdom.

– Har måtta avliva forsøksdyr

Jens Pahnke fortel til Uniforum at avslaget i første instans frå Mattilsynet har fått direkte fylgjer for forsøksdyra.

– Konsekvensen er no at me har stansa avlinga av dyr som utviklar symptoma på Huntingtons sjukdom og Battens sjukdom, og dei som me ikkje lenger kan bruka, er no avliva. Avl av dyremodellane blei tidlegare godkjende utan problem og me hadde eit prosjekt over fire år der me skulle karakterisera desse nye dyremodellane for Huntingtons sjukdom og Battens sjukdom i Oslo, slik at me kan gjennomføra desse behandlingsforsøka, peikar han på. Og det fekk også økonomiske konsekvensar.

– Avslaget frå Mattilsynet har medført at me måtte senda hannmus til Wien for nedfrysing av spermiane. Det kosta oss 11500 euro ekstra.. Heile prosjektet er no stoppa etter fire år og det er øydelagt, og me kan ikkje gjennomføra det på sjukehuset. Det vil seia at fleire millionar kroner som er brukte på dette i både arbeidstid og undersøkingar, har vore bortkasta, fortel han.

Pahnke tar også opp eit anna problem i avslaget frå Mattilsynet der dei viser til at Huntingtons sjukdom og Battens sjukdom er sjeldne sjukdomar.

– Om me ikkje kan gjennomføra forsøk med ein kur for sjukdomar som er veldig sjeldne, er det eit stort problem. For me må undersøkja sjeldne sjukdomar for å finna ei behandling for sjeldne sjukdomar og finna nye diagnostiske metodar. Dette er viktig for Oslo universitetssykehus er ansvarleg for behandlinga av sjeldne sjukdomar i Noreg. Og det går ikkje an å lata vera å forska på å få utvikla ein betre diagnostikk for desse sjukdomane, synest han.  Pahnke er klar over at det ikkje er mange enkeltpasientar i Noreg som har desse to lidingane, men understrekar at om ein ser lenger ut til Europa og Nord-Amerika, så er det  mange tusen som har desse sjukdomane.

– Dei er ikkje så vanlege som hjartesjukdomar eller kreftsjukdomar, men folk lir, og dei kostar masse pengar. Ein einsam pasient må ha heile familien rundt seg heile tida, og det kostar pengar, og då må me finna fram til metodar som kan betra pasienten sitt liv og behandlinga av pasienten. Derfor må me gjennomføra slik forsking. I det første avslaget sitt skriv Mattilsynet at behandlinga er viktig for kvar enkelt pasient, men ikkje for samfunnet. Det er heilt feil og etisk uakseptabelt for oss. Eg er lege og molekylærbiolog og eg meiner at det ikkje går an å stansa og øydeleggja eit prosjekt fordi dei prøver å gjera situasjonen betre for pasientar med sjeldne sjukdomar, understrekar ein rysta Jens Pahnke.

Tidlegare var det ein lokal komité ved kvart sjukehus som avgjorde søknader frå forskarar som ville setja i gang med dyreforsøk. Sidan 2015 er dette ansvaret sentralisert og lokalisert til Mattilsynets kontor i regionen Rogaland.

– Under dei tidlegare lokale saksbehandlingane var det fagfolk, til saman 65 personar, med god kompetanse og eiga erfaring på forsking og dyreforsøk, som gjorde denne jobben.  Dei saksbehandla søknader på kvar av dei 65 institusjonane. No må me søkja Mattilsynet sentralt, og eg tvilar på om dei færre enn ti personane som sit der har dei ressursane som trengst for å vurdera slike søknader.

– Negative til vanlege doseringsmåtar

Henrik Rasmussen, som er leiar for Avdeling for komparativ medisin (OUS) forklarar også kor urimeleg han synest grunngjevinga til avslaget til Mattilsynet er.

– Ein av grunnane dei gir opp er den tydeleg negative haldninga til doseringsmåtar som er heilt vanleg i preklinisk forsking med forsøksdyr. Det er eit paradoks at det internasjonale regelverket som Noreg er ein del av, definerer detaljerte krav til forsøk som må gjerast på dyr, før me kan prøva dei ut på menneske, inkludert krav om dagleg oral dosering med magesonde i kroniske forsøk. Og så har Mattilsynet ein sånn tydeleg negativ innstilling til dosering ved bruk av ein magesonde. Det går utover Jens Pahnkes søknad og det vil også gå utover mange andre søknader i framtida. Det vil ikkje berre gå utover OUS, men heile Noreg, er han sikker på.

– Det er dokumentert at dei doseringmåtane som me brukar med ein magesonde, ikkje skapar unødig stress hos dyra. Me er opptatt av dyrevelferd og me balanserer dyrevelferd opp mot nytteverdien som all forskinga må ha med utprøving av medisinar. Det er formålet med dyreforsøk, konstaterer han.

 – Og har de håp om at nokon kan overprøva Mattilsynets avgjerd?

– Ja, dette er første instansen som har avslått søknaden. No vil det gå vidare til hovudkontoret. Og eg har tru på at hovudkontoret vil leggja vekt på ein del andre ting enn det som blei lagt vekt på i første instans. Og eg trur dei vil lesa brevet vårt med interesse. Me har vore nøye på å bringa opp fakta til neste instans. Derfor håpar eg at det første vedtaket blir omgjort, seier Henrik Rasmussen.

 – Men prosjektet blei stansa og mus blei avliva på grunn av avslaget, legg Jens Pahnke til.

Mattilsynet kan enno ikkje uttala seg

Uniforum har også vore i kontakt med Mattilsynet og presentert tilsynet for synspunkta til medisinprofessor Jens Pahnke og leiar for dyreavdelinga til Oslo universitetssykehus, Henrik Rasmussen.  Dei viser til at klagen no er til handsaming på hovudkontoret til Mattilsynet. “Vi kan vi ikke uttale oss om saker som er under klagebehandling før klagene er ferdigbehandlet”, får Uniforum opplyst i ein epost frå pressevakten i Mattilsynet.

Emneord: Medisin, Forskning Av Martin Toft
Publisert 15. apr. 2020 16:00 - Sist endra 15. apr. 2020 21:59
Legg til kommentar

Logg inn for å kommentere

Ikkje UiO- eller Feide-brukar?
Opprett ein WebID-brukar for å kommentere